Stem Cell Research在遺傳疾病的研究中提供了“巨大”階躍，科學家索賠。
威斯康星大學 – 麥迪遜的研究在實驗室中重現了遺傳障礙的標誌，使用患者的干細胞。
今天在本質上概述，該研究通過從脊柱肌萎縮（SMA）的患者的患者轉基因對皮膚細胞產生疾病特異性細胞。
疾病 – 嬰兒死亡率最常見的遺傳原因 – 導致突變導致控制骨骼肌的神經死亡，導致肌肉無力，癱瘓和最終死亡，通常是兩歲。
皮膚細胞的遺傳重新編程轉過細胞的發育時鐘，並將它們返回到胚胎狀狀態，它們可以成為身體的任何220種不同的細胞類型。
所得誘導的多能幹細胞 – 被稱為IPS細胞 – 在沒有胚胎的情況下，用胚胎幹細胞的胚胎髮育潛力束縛，並被專家預示著研究發展和疾病的“強大”潛在方法。
‘當科學家研究人類的疾病時，它們通常只能看死後受影響的組織，然後嘗試鍛煉 – 這種疾病如何發生？這是一個像警察到達道路事故現場的那樣 – 汽車在溝裡，但他們不知道它是如何得到的或它的原因，“幹細胞的聯合主任”克萊夫斯·斯文森解釋說明再生醫學中心。
伴有IPS細胞，他說：’現在你可以在盤子上面播放人類疾病，並詢問開始的早期步驟是什麼。這是一個非常強大的新工具。’
在今天發表的研究中，研究人員從患有年輕SMA患者和他的母親的儲存皮膚細胞創造了IPS細胞，他沒有患病。細胞在實驗室中生長並驅動為大量的運動神經元 – 控制肌肉的細胞，在SMA中受影響。
在大約一個月後，來自患者衍生細胞的電機神經元開始消失。
‘我們開始在文化中死亡的運動神經元，就像他們在疾病中一樣。 Svendsen博士說，這是我們在文化菜餚中建模的人類疾病的第一次驗證。
專家聲稱他們現在可以開始確定殺死運動神經元的原因以及為什麼單獨的細胞靶向疾病。
‘如果我們開始了解更多在疾病中受到特異性受影響的機制的機制正在死亡，那麼可以開發出潛在的新療法，以便在開發早期的特定時間進行干預，“研究員Allison Ebert補充說。
